Kombinierter Arznei-Cocktail hilft bei Mukoviszidose

Eine neue Therapie soll die Lebensqualität von Mukoviszidose-Patienten deutlich verbessern. Wie das "New England Journal of Medicine" berichtet, überbrückt eine Kombination von Medikamenten genetische Fehler, die für das Entstehen der Krankheit verantwortlich sind. An der Studie nahmen insgesamt 1'108 Patienten teil. Damit sollte sich auch die Lebenserwartung der Betroffenen erhöhen.

Lumacaftor und Ivacaftor

Der neue Ansatz könnte ein Durchbruch sein. Mukoviszidose-Patienten sterben häufig vor dem 40. Lebensjahr. Schleim sammelt sich in den Lungen an, führt zu einer Schädigung und erhöht damit die Wahrscheinlichkeit einer Infektion. Allein in Grossbritannien leidet eines von 2'500 Babys an Mukoviszidose. Von den Eltern geerbte Fehler in der DNA führen zu Schädigungen des mikroskopischen Mechanismus, der die Menge an Salz und Wasser in den Lungenwänden reguliert.

Die Folge ist ein dickflüssiger Schleim, der unweigerlich zur Schädigung der Lungen führt. Antibiotika helfen, Infektionen zu vermeiden. Andere Medikamente können den Schleim lösen. Für das grundlegende Problem gibt es derzeit jedoch keine Behandlungsmöglichkeit. Die Kombination der beiden Medikamente Lumacaftor und Ivacaftor zielt darauf ab, genau dieses Problem zu lösen. Patienten, die 24 Wochen lang beide Medikamente erhielten, verfügten über eine bessere Lungenfunktion.

Vor allem Hoffnung für Kinder

Durch die Erkrankung werden häufig auch die Schleimhäute im Darm beeinträchtigt. Die Gewichtszunahme der Patienten wurde daher ebenfalls als positiv bewertet. Laut Stuart Elborn von der Queen's University Belfast, der Leiter des europäischen Teils der Studie ist, zeigen die Forschungsergebnisse, dass die grundlegenden Defekte bei einer Mukoviszidose korrigiert werden können. Ein Behandlungsbeginn bei Kindern könnte helfen, dass die Krankheit nicht weiter fortschreitet.

Die Wissenschaftler gehen auch davon aus, dass sich die Überlebenschancen für die Patienten verbessern lassen. Das sei jedoch jetzt noch nicht mit letzter Sicherheit zu sagen. Es gibt zahlreiche DNA-Fehler, die zu einer Mukoviszidose führen können. Die Medikamentenkombination sollte bei rund der Hälfte der Patienten wirksam sein. Ein Medikament allein kann einen kleinen Teil dieser Fehler korrigieren. Für die restlichen Patienten müssen immer noch neue Behandlungsansätze gefunden werden.

Quelle: Pressetext